米ファイザー社がED患者約4,000人に対しておこなった臨床試験では、約60～70%の患者に効果が見られました。
このうち心因性による機能性ED患者に対しては有効率が約80%に向上し、特に効果が高いという結果が出ています。
何の効果も無い偽薬（プラセボ）を使用したグループの有効率は約25%ほどであり、統計学的にもバイアグラの有意差が認められました。
さらに、糖尿病のグループにおいても約50%、前立腺ガンの治療患者約40%にも効果があったと報告されています。
後に当時のアメリカ大統領候補となったドール元上院議員が、この時の前立腺ガン治療患者グループに参加していたと告白した事でも有名になりました。
ドール氏はテレビ番組にて自身の勃起障害とバイアグラについて語り、その効果について絶賛しています。
この他にも、バイアグラの作用方法からあまり有効ではないと考えられていた、うつ病、動脈硬化症、脊椎損傷などの神経障害患者のグループにおいても効果が認められたと発表しています。
日本においても厚生省の承認前に約240名を対象とした臨床試験がおこなわれ、約87%の患者に有効であったと報告されています。
この臨床試験では効果をIIEF（国際勃起機能スコア）のうちから「何回挿入に成功することができたか」と「挿入後に何回勃起を維持できたか」という質問を用いて、スコア形式で評価が付けられています。
これによるとバイアグラを服用することにより、平均で10回に2回しか挿入に成功できなかった人が平均6回の成功率に向上したという結果が出ています。
また、中折れにより平均で10回に1回しか勃起を維持できなかった人が、平均で5回は勃起を維持できるようになったという結果が得られました。
バイアグラ発売後にも、実際の患者約3,100人を追跡した使用成績調査がおこなわれ、ほぼ同等の結果が公開されています。
7日間に渡る連続投与でも、効果・代謝・排泄・薬物動態に大きな変化は認められませんでした。
アメリカでの結果も踏まえると、バイアグラには約70～80%以上という高い有効率あり、糖尿病などの患者にも効果が期待できると言えます。